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血友病患「基因治療」 免除長期施打凝血因子

2021-04-21 05:30

▲沈銘鏡醫師表示彰基積極參與跨國性血友病新治療的臨床試驗,讓血友病友能與國際醫療同步,接受最高品質的醫療。(記者湯世名攝)

記者湯世名/彰化報導

44歲阿明(化名)1歲時就被診斷出罹患血友病,因其先天性基因缺陷,體內缺乏製造足夠凝血因子的能力,需定期接受凝血因子注射,才能讓身體若有傷口,可以像一般人一樣進行止血。但前年他接受基因治療臨床試驗,提升身體製造凝血因子的能力,終於可免除長期施打凝血因子的麻煩和苦痛,追蹤至今成效頗佳,且幸運地未發生顯著的副作用。

彰化基督教醫院血友病醫療暨血栓中心醫師沈銘鏡表示,血友病目前的治療,主要靠定期施打凝血因子,來維持體內凝血因子濃度,以緩解或預防出血症狀發生;基因療法則是鎖定受影響的組織或細胞,將帶有DNA缺失或沒功能的基因,替換為功能正常基因或加入新基因,使病患自體細胞就可以生成具有功能的蛋白質,可以自體控制出血病情。

療效佳 無顯著副作用

基因治療是醫學界積極推動的重要領域。阿明自前年在彰基參加基因治療臨床試驗,同年彰基收到由國外配送、需零下80度保存的基因治療藥物,評估狀況後施打,阿明製造凝血因子的能力因而提升,免除需長期施打凝血因子的苦痛。

沈銘鏡說,彰基積極響應世界血友病日「順應新轉變、持續齊關愛」活動,除持續提供多專科團隊的血友病跨科整體醫療,近年更積極參與跨國性新療法臨床試驗,讓台灣血友病友也能與國際同步、接受最高品質醫療。

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