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進入幹細胞治療巴金森病？ 尚無臨床佐證！
▲注射「白血球生成激素」治療巴金森病還有待更多臨床佐證；圖為情境照，圖中人物與本文無關。（照片來源：shutterstock）
文／羅彥宇
58歲的王太太罹患巴金森病已有6年，她的女兒王小姐為了母親的病情四處奔波、尋訪名醫，醫藥費負擔越來越重，但病情也不見改善。聽說幹細胞可以治療巴金森病，不惜血本施打了好幾輪的白血球生成激素（也就是G-CSF），結果白血球升高到4萬，外加骨關節疼痛，巴金森病完全沒改善，因此心生疑惑，前來諮詢。
其實王太太不是第1個這樣的例子，臨床上也有遇到一些個案詢問「幹細胞治療巴金森病」一事。
首先要了解「巴金森病」是1種神經退化疾病，30年前確實有一批瑞典的科學家試圖將胚胎細胞植入大腦，期待能救贖這些退化神經，然而臨床試驗的結果證實是失敗的，因此幹細胞研究停了下來。但後來出現了誘導性多功能幹細胞（iPSC），日本科學家山中伸彌還因這項研究獲得了2012年的諾貝爾生醫獎，又激起了大家對這類研究的熱情。
然而G-CSF（白血球生成激素）這項藥物，本來是應用在全身性化療後，激發身體的白血球生成，並非傳統上講的「幹細胞」。
自費方式治療恐生爭議
從文獻回顧，以及曾請教國際巴金森與動作障礙學會的專家，只有2012年發表在神經學指標期刊《大腦》（Brain）上德國科學家研究老鼠的試驗中有看到動作改善，之後再也沒有任何具規模的人體臨床試驗可以證實G-CSF對巴金森病有效。也就是說，王太太的這項治療完全是出於試驗性質，但若她沒有正式加入臨床試驗，而用自費方式治療可能會有爭議。
王小姐問：「這樣算是所謂的『藥品仿單標示外使用』嗎？因為也有很多自費項目是健保不給付，但是臨床可以用呢？」我向她解釋，所謂的「藥品仿單標示外使用」也必須要有一些客觀的臨床試驗佐證，目前G-CSF對巴金森病的成效是完全找不到正面效果的臨床佐證，恐怕連「藥品仿單標示外使用」都不能算是，若想要用此治療巴金森病恐怕要自負風險。
（作者為台東聖母醫院院長、神經內科醫師）
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