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進入健保重大突破！軟骨發育不全創新藥納入給付 預估嘉惠72名病童
台北市立聯合醫院小兒科醫師蔡立平表示，Vosoritide可促進骨骼正常發育，不僅有助提升身高，也能改善O型腿與肢體比例等結構問題，呼籲家長把握骨骺未閉合的黃金治療期。（記者劉詠韻攝）
〔記者劉詠韻／台北報導〕中央健康保險署自5月1日起，從國際引進唯一可治療「軟骨發育不全症」創新藥品Vosoritide納入健保給付，預估每年可嘉惠約72名病童。全台首位受惠個案、年僅13歲的許姓女童，歷經每日注射與嚴密追蹤，終於從生活的小處逐步邁向自立；健保署長石崇良表示，該給付政策是我國健保體系在罕病藥物上的一大突破，預估每年投入約5億元藥費，將由罕病專款支應。
許姓女童的父親透露，為了給孩子爭取治療機會，選擇自費使用Voxzogo，並自費800萬元透過專案引進該藥，讓女兒每日施打，由醫療團隊密切追蹤。使用一年後，女兒的生活品質顯著提升，從原本無法自行開水龍頭，如今已能自己洗手、穿衣，逐步邁向生活自立；許父感慨表示，「這不只是長高，而是讓孩子能真正過上自己的生活。」
全台首位受惠個案、年僅13歲的許姓女童，已從自費轉為健保支持，每年最高可省下約700萬元藥費。（記者劉詠韻攝）
台北市立聯合醫院小兒科醫師蔡立平直言，軟骨發育不全症是一種先天性罕見疾病，由基因突變所引起，屬於自然發生、自行突變的情況，無法預測會發生在誰身上，不分背景、性別都有可能罹患。患者在出生時即能觀察出肢體短小、身材比例異於常人，除了外觀影響，還可能伴隨水腦、頸椎或腰椎壓迫、O型腿等併發症，對生活造成極大不便，部分病友甚至需要仰賴輪椅。
針對治療軟骨發育不全症的創新藥物Vosoritide（商品名Voxzogo），平均每年可幫助病童增高約1.7公分，若持續治療10年，身高有望增加17公分，對生活品質的改善極為顯著。例如今日返診的13歲病童許小妹，在治療前日常如廁、洗手、搭高鐵購票等基本動作都需他人協助，如今不僅能自理生活，還能獨立操作公共設備，顯示藥效確實改善功能與便利性。
衛生局指出，Vosoritide可促進骨骼正常發育，除有助提升身高，並可改善O型腿與肢體比例結構，呼籲家長把握骨骺未閉合的黃金治療期，同時建立半年以上的身高追蹤紀錄，以利申請健保給付。
健保署規定，Vosoritide的給付條件包括患者須年滿兩歲，具半年以上身高成長紀錄，且近一年內身高需增加超過1.5公分，Vosoritide給付上路後減輕病童家庭的經濟壓力，未來將持續透過風險共擔機制，擴大罕病照護範圍，落實醫療平權與社會互助的理念。
台北市立聯合醫院小兒科醫師蔡立平表示，Vosoritide可促進骨骼正常發育，不僅有助提升身高，也能改善O型腿與肢體比例等結構問題，呼籲家長把握骨骺未閉合的黃金治療期。（記者劉詠韻攝）
健保署長石崇良致詞表示，該給付政策是我國健保體系在罕病藥物上的一大突破，預估每年投入約5億元藥費，將由罕病專款支應。（記者劉詠韻攝）
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