罕病「aHUS」發病1個月恐引末期腎病 醫盼簡化流程、加速用藥

台灣兒童腎臟醫學會理事長邱益煊（左）、林口長庚兒童腎臟科主任余美靜（右）呼籲國健署、健保署簡化aHUS用藥事前審查流程。（記者林志怡攝）

〔記者林志怡／台北報導〕對罕見疾病「非典型溶血性尿毒症候群」（aHUS）患者來說，小感冒、細菌都可能讓身體的防衛系統失控，對全身細胞與器官進行無差別攻擊。台灣兒童腎臟醫學會指出，雖目前健保已給付相關藥物，但希望未來從罕病通報審查、健保用藥事前審核等簡化流程，讓患者儘早用藥，減少不可逆損傷。

人體遭病原感染，或有懷孕、過敏、創傷時，就會觸發補體系統，引起發炎反應並擊退外來威脅，補體系統完成任務後就會回到低活性狀態；但非典型溶血性尿毒症候群患者，因補體調控因子異常，補體系統活化後，會持續運作並透過血液對全身組織、器官進行無差別攻擊。

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台灣兒童腎臟醫學會理事長邱益煊說，aHUS發生率約百萬分之1至2，兒童發生率略高於成人，患者發病時會出現「血栓性微血管病變（TMA）」，因血管缺氧，造成腎臟、心臟、腦部等器官失能，且5成病友首次TMA發作後1個月內，就會發展為末期腎臟病（ESKD），恐需長期洗腎，甚至死亡。

邱益煊指出，aHUS病程發展非常迅速，患者初次發病後就在與死神賽跑，目前健保已給付補體抑制劑，可避免患者再次發生TMA，新型長效藥物也從今年2月起給付，但aHUS患者用藥前，需先有TMA症狀、臨床診斷為aHUS，並通過國健署罕病認定、健保署藥物事前審核等重重關卡，平均要花費1至3個月。

因此，邱益煊建議，國健署、健保署可研議簡化補體抑制劑用藥流程與規範，對於罕病認定方面，目前國健署要求申請罕病通報審查時，就要提供基因檢測報告，而基因檢測報告通常需1至2週才能完成，建議容許先行審查、後補基因檢測報告。

健保用藥事前審核方面，邱益煊說，目前健保署以血液抹片結果為判斷依據，但有13%的aHUS患者無法靠血液抹片發現相關症狀，建議擴增腎臟等病理切片作為參考指標，另若遇臨床病程急劇惡化的個案，可以考慮採彈性處理，讓患者「先用藥，後補件」，避免未及時治療造成不可逆的器官損傷。

林口長庚兒童腎臟科主任余美靜則說，aHUS個案發病後，就如同走在鋼索上，即使暫未發病，有些個案有移植手術等需求，臨床上擔憂術後誘發TMA，醫師往往不敢貿然動刀，導致患者錯失移植機會，希望未來針對孕婦、等待移植的患者、合併免疫相關疾病者逐步擴大用藥給付。

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