SMA用藥全給付 病友見證療效：既驚喜又感慨！

台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔分享，她曾感受過SMA無藥可醫的絕望，也親眼見證治療奇蹟。 （記者邱芷柔攝）

〔記者邱芷柔／台北報導〕衛福部健保署今年8月起全給付「脊髓性肌肉萎縮症（SMA）」的背針與口服藥物，為更多患者帶來希望。台灣生命之窗慈善協會今（21日）舉辦「重獲新生感謝宴」，理事長李怡潔分享，自健保給付後她已使用藥物4次，運動功能和各項數值均顯著改善，覺得驚喜，但也有更多的感慨，因爲她曾感受過SMA無藥可醫的絕望，也親眼見證治療奇蹟，爭取健保放寬給付的過程，更有病友因等不及而離世。

脊髓性肌肉萎縮症是一種因基因變異引起神經肌肉退化的罕見疾病，發生率約為每1萬至2萬人中有1例，患者因運動神經元逐漸退化，導致坐立、行走、說話及吞嚥功能受損，嚴重時甚至無法自主呼吸而危及生命；SMA也是全球嬰兒死亡率最高的遺傳疾病，其中最嚴重的第1型患者，2歲前的死亡率高達80%。

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健保署署長石崇良指出，健保自2020年起納入SMA用藥給付，逐步放寬給付對象，其中去年下半年開始，納入6個月以下新生兒的4900萬元基因治療藥物給付，目前已有3位新生兒使用，今年8月則進一步全面放寬背針與口服藥適用對象，至9月底已有185位患者受惠。

李怡潔分享，她曾深刻體會SMA無藥可醫的絕望，也親眼見證過治療奇蹟的出現，並一路努力爭取，終於讓幾乎所有SMA病友得以使用救命藥。她提到，自己用藥4次後，醫檢師和治療師都驚訝她的進步，運動功能顯著改善，且從過去戴口罩會喘不過氣，到現在人多的場合已能佩戴口罩保護自己，這些改變都讓人覺得驚喜。

感謝宴上，李怡潔的姊姊也代她向大家深深鞠躬表達感謝。李怡潔說，家人們也都為這些進步感到開心，自己則是「感慨多於驚喜」，因為從以前無藥可醫、一直退化，到後來看到有病友等不及藥物治療而離開，也看到一些小朋友用藥之後發生奇蹟，可以跑跑跳跳，感觸特別深。

李怡潔說，首個SMA治療藥物在2020年開始「有條件給付」，當時僅有不到 10%的病友獲得治療機會，當時她就說希望能有榮幸再舉辦一場更盛大的感謝宴，「我想那天一定會讓人非常感動」，健保署在2023年擴大SMA給付用藥後，終於在2024年8月進一步全給付，未來期待能繼續跟上國際腳步，目前國外還有17種藥物正在研發，若能引進更多藥物，不僅讓病友有更多選擇，也能降低藥價，讓更多病友受惠。

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