罕病SMA藥物助病友重生 「台灣模式」竟是研發關鍵

醫界鼓勵SMA病友積極治療。（記者林惠琴攝）

〔記者林惠琴／台北報導〕今年8月健保擴大給付罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）藥物，不少病友陸續受惠，國內醫師透露，台灣開發出全球第一個SMA小鼠模式，是奠定SMA致病機轉與藥物研發的開始，在國際上被稱為「Taiwan model」（台灣模式），如今治療給付大進展，鼓勵病友積極接受治療。

20多歲的周先生，在10歲時確診SMA，小時候走路比同齡孩子慢，國中起如廁無法蹲，高中時輪椅代步，大學畢業後洗澡需要家人幫忙，原本夢想當一名運動員，卻變成遙不可及的想像。

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為了不要凡事靠父母，周先生選擇積極治療，肌耐力進步，症狀明顯改善，從坐半天就腰痠背痛變成坐一整天也不累，從舉筷5分鐘就手抖進階到20分鐘吃完一頓飯。

收治他的中國醫藥大學兒童醫院副院長周宜卿說明，國內健保給付SMA與時俱進，2020年先開放新生兒與兒童申請，2023年打破治療年齡限制，讓成人病友也有機會接受療程，同時提供3種藥物供選擇，今年8月更打破確診年齡與上肢運動功能的限制，讓許多原本已不抱希望的病友，重燃希望。

周宜卿指出，SMA已進入跨科別專業診療的時代，不論是新生兒、嬰幼兒、青少年或成人病患，都可以與醫師討論用藥選擇，對病患與家屬來說都是翻轉命運的機會，鼓勵病友再給自己一次機會，主動回診諮詢與治療。

台大醫院神經部教授蔡力凱也提到，許多人常將「SMA」誤認為「漸凍人」，兩者都是運動神經元疾病，但發病時間與影響不相同。漸凍人原名為「肌萎縮側索硬化症」（ALS），通常在成人時期發病，可能維持3至5年，SMA則多在嬰童時期發病，對家庭與社會的影響更漫長，可能長達30、40年之久，越早治療效果越好，希望病友和醫療團隊討論，並積極接受治療。

被稱為「台灣SMA之父」的高雄醫學大學附設中和紀念醫院小兒神經科教授鐘育志分享，若將台灣SMA醫療史比喻為樹木的成長，「樹苗成長期」可從2000年與中研院研究員李鴻等人，共同研發出全球第一個SMA小鼠模式，是奠定SMA致病機轉與藥物研發的開始。

蔡力凱也提到，這個國際通稱「Taiwan model」的SMA台灣模式小鼠，是名符其實的「台灣之光」，台大醫院團隊也以此SMA小鼠，陸續在國際發表多篇重要學術論文。

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