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英國女童先天失聰 基因療法助恢復聽覺

2024/05/09 21:34

先天失聰的女童歐珀·桑迪(見圖)在接受基因療法之後,成功聽到了聲音。(擷取自X @erwinloh)

〔即時新聞/綜合報導〕英國一名先天失聰的女童歐珀.桑迪(Opal Sandy),近期在接受實驗性的基因療法之後,竟奇蹟似地恢復了聽覺,不僅她的父母為此欣喜若狂,負責治療歐珀的醫師也說,這起案例「象徵著對於聽障治療的新紀元」。

《衛報》(The Guardian)報導,由於聽神經病變(Auditory neuropathy),歐珀從出生時就無法聽到任何聲音,不過在接受了一場耗時16分鐘的手術之後,18個月大的歐珀幾乎恢復了百分百的聽覺能力,她也因此開始喜歡上玩玩具鼓。

在理解到他們的孩子能聽到聲音之後,歐珀的雙親目瞪口呆,她的母親感嘆:「我真的不敢置信。這真是......瘋狂。」

報導指出,聽神經病變是人體的OTOF基因出現缺陷所導致,OTOF基因會產生一種名為otoferlin的蛋白質,而耳朵內的聽覺細胞需要這種特定蛋白質才能與聽覺神經聯繫。

為了治療歐珀,英國劍橋的阿登布魯克醫院(Addenbrooke’s hospital)採取了再生元公司(Regeneron)研發的基因療法,將能正常作用的OTOF基因,透過無害的病毒送入患者體內,以期恢復聽覺。

這項療法的首席研究員班斯(Manohar Bance)指出,歐珀是第一位接受這種療法的患者,也是「據我們所知,全球範圍中接受療程最為年幼的人」,他說:「我們從歐珀得到的結果非常驚人--很接近恢復正常聽覺。所以我們的確希望這種方式能成為一種療法。」

班斯補充說,這種實驗性療法「只是基因療法的開端」,「它象徵著對於失聰治療的新紀元。」

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