找出罕病解方 台大兒童醫院與輝瑞成立基因治療中心

台大醫院兒童醫院院長李旺祚（左）與輝瑞大藥廠總裁葉素秋（右）簽署基因治療中心合作備忘錄。（台大醫院提供）

〔記者邱芷柔／台北報導〕罕見疾病有高達8成為基因遺傳導致，過去較少有治療研究投入，治療藥物選擇相當有限，多數患者終其一生受疾病所苦，也讓家庭照護負擔沉重。台大兒童醫院與輝瑞大藥廠合作，建立國家級基因治療中心，今（23日）舉行合作備忘錄簽約儀式，為病友家庭點亮希望。

台大兒童醫院院長李旺祚指出，先天性遺傳疾病其實並不罕見，全球罕病病友數目前已達3億人，但藥物發展卻仍面臨困境，近年基因治療成為醫療發展趨勢，透過產學合作與國際資源接軌，將可提供患者更好的治療選擇，為基因遺傳型疾病患者帶來革命性的效益或救命關鍵，甚至可能根治疾病，扭轉希望。

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台大與輝瑞強強聯手，國家級的基因治療中心將以資料分析為基礎，打造全方位治療照護體系，包括前期評估、中期照護、後期追蹤，並建立符合醫病共享決策的友善醫療環境。

雙方合作設定了三階段計畫目標，短期會密集促成醫學教育學術討論會、發展醫學研究計畫；中期則以建立照護共識、治療指引、促進產學合作為目標；長期目標是希望藉此合作，持續推動台大兒童醫院成為基因治療的專責醫院，服務更多有需求的患者。

輝瑞大藥廠總裁葉素秋表示，輝瑞大藥廠在台深耕60年，長年投入人才與研究資源，近年更專注於精準醫療，與台大兒童醫院合作將開啟產學界團隊更多元的交流機會，找出基因遺傳型罕見疾病治療的新解方。

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