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幹細胞技術治療兒童心臟衰竭 有望「扭轉生命」
澳洲團隊研發幹細胞療法，拯救心臟病童；圖為情境照。（圖取自shutterstock）
〔編譯陳成良／綜合報導〕福斯新聞（Fox News）報導，澳洲墨爾本梅鐸兒童研究所（MCRI）正開創一項突破性研究，利用幹細胞技術治療兒童心臟衰竭。這項研究已在動物實驗中取得初步成效，若人體臨床試驗成功，可望為全球數十萬心臟衰竭病童，帶來重獲新生的契機。
血液蘊含生命的奧秘，而澳洲墨爾本梅鐸兒童研究所（MCRI）心臟再生與疾病實驗室團隊負責人瓦特博士（Dr. Kevin Watt）正率領團隊，深入探索這個奧秘。他們師法諾貝爾獎得主山中伸彌博士（Dr. Shinya Yamanaka）的「誘導性多功能幹細胞（iPSC）」技術，並將其應用於兒童心臟衰竭治療。
該團隊利用小分子將血液中的幹細胞轉化為心肌細胞，並在實驗室中培育出「微型心臟類器官（heart organoids）」，未來可望透過注射方式，將其導入病童衰竭的心臟，協助其恢復功能。這項研究在MCRI的資助下進展迅速，除了在小鼠、豬、綿羊等動物實驗中取得初步成效外，更即將進入人體臨床試驗階段。
瓦特博士在接受福斯新聞訪問時指出，未來將把大片的心臟組織移植到患者的衰竭心臟。這項技術目標在於治療先天性心臟衰竭，以及兒童癌症化療所引起的心臟損傷。據統計，全球有超過50萬名兒童罹患嚴重的心臟衰竭，亟需心臟移植；而部分化療藥物（如蒽環類藥物）更可能引發心臟衰竭，機率高達15%。
全球醫界長期致力於解決心臟衰竭的難題，儘管在控制病程方面已有長足進展，但仍缺乏精準、針對性的治療方式。有鑑於此，瓦特博士的團隊採用iPSC技術，先將心臟衰竭病童的血液或皮膚細胞，轉化成具備高度再生能力的幹細胞，再誘導其分化成心肌細胞，甚至製成「工程心臟組織（engineered heart tissues）」。未來，這些工程心臟組織可望透過手術移植至病童心臟，協助其恢復正常功能。
研究團隊負責人瓦特博士表示，在即將到來的人體臨床試驗中，將把大片的心臟組織移植到衰竭的心臟上。（照片來源：MCRI）
該團隊針對血液中的「周邊血液單核球細胞（PBMCs）」進行「時間倒轉」，讓細胞回到尚未分化的初始狀態，再將其「時間推進」，使其分化成健康的心肌細胞，或用於矯正基因突變或其他異常。
除了將血液幹細胞轉化為心肌細胞的臨床應用，MCRI團隊更同步利用這些幹細胞，積極開發治療心臟衰竭的新藥。他們率先開發出將幹細胞轉化為微型心臟組織的技術，透過模擬「培養皿中的疾病」（disease-in-a-dish）模型，找出新藥標靶，加速藥物開發。
這種個人化醫療方式所費不貲，但醫療效果顯著，預計數年內便可實際應用於治療兒童心臟衰竭。此研究仰賴各界慈善捐款，而MCRI也擅於募集研究資源，為研究進展挹注動能。
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