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基因療法再創奇蹟！5名兒童重獲聽力
研究領導者舒易來教授在復旦大學眼耳鼻喉科醫院，為一位年輕患者進行檢查。（法新社）
〔編譯陳成良／綜合報導〕5名患有罕見基因突變導致的先天性耳聾兒童，在美國和中國研究團隊合作進行的臨床試驗中，透過革命性的基因療法成功恢復了聽力，為治療此類疾病帶來了新的希望。
《法新社》5日報導，這項發表在《自然醫學》（Nature Medicine）期刊上的研究成果，標誌著首次在雙耳進行此類基因療法，並為治療「耳蝸前庭轉運蛋白」（OTOF）基因突變導致的遺傳性耳聾提供了新的曙光。
OTOF基因是控制「耳蝸前庭轉運蛋白」合成的基因，這種蛋白質對於內耳的毛細胞將聲音振動轉化為電訊號並傳遞到大腦至關重要。OTOF基因的突變會導致患者無法產生這種蛋白質，從而造成聽力障礙。研究顯示，OTOF基因的突變約占遺傳性耳聾病例的2%到8%，是導致先天性耳聾的常見原因之一。
研究的領導者，上海復旦大學眼耳鼻喉科醫院的舒易來教授表示，當他們發現楊陽（Zhu Yangyang）第一次聽到聲音時，包括楊陽的母親和祖母在內的全家人都喜極而泣。楊陽的母親回憶道，在去年9月進行治療後的3週左右，她發現楊陽能夠聽到她敲門的聲音時，感動得熱淚盈眶。
這項研究的突破性成果在於，研究團隊首次成功地在雙耳進行基因療法，並取得了顯著的成果。與單耳治療相比，雙耳治療顯著改善了患者的語音辨識能力和定位聲音的能力。
令人驚訝的是，即使是11歲的患者，也獲得了一些理解語言和說話的能力，雖然預計大腦如果從未感知過聲音，那麼在11歲之後就太晚，無法獲得這種能力了。這顯示了我們的大腦具有延展性，可能比我們最初認為的持續時間更長。
報導提到，這項研究成果，不僅證明了基因療法在治療遺傳性耳聾方面的巨大潛力，也為科學家們在探索更多治療方法方面提供了新的方向。隨著基因療法技術的不断發展，我們有理由相信，更多患有聽力障礙的患者將有機會重拾聽覺，享受到美好的人生。
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