罕病aHUS發病猛 醫盼健保給付先用藥後補件

▲台灣兒童腎臟醫學會理事長邱益煊（左）、林口長庚兒童腎臟科主任余美靜（右）呼籲，國健署、健保署簡化aHUS用藥事前審查流程。（記者林志怡攝）

記者林志怡／台北報導

對於罕見疾病「非典型溶血性尿毒症候群（aHUS）」患者來說，小感冒、細菌感染都可能讓身體的補體系統失控，無差別攻擊全身細胞與器官。台灣兒童腎臟醫學會指出，雖健保已給付相關藥物，但希望未來從罕病通報審查、健保用藥事前審核等簡化流程，讓患者儘早用藥，減少不可逆的損傷。

簡化通報用藥流程 減少患者不可逆的損傷

對此，國健署和健保署均表示，目前尚未接獲相關意見，但若有新實證，都可以提出建議並進行檢討，目前國健署也設有罕見疾病專案辦公室，在接獲aHUS等罕病個案通報時加速審查，健保署則平均1週內就會回復醫院，時間上都有優先處理。

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人體遭病原感染，或有懷孕、過敏、創傷時，都會觸發補體系統，補體系統完成任務後擊退外來威脅的任務後，就會回到低活性狀態，但aHUS患者的補體系統一旦活化，就會持續運作，並對全身組織、器官進行無差別攻擊，引發「血栓性微血管病變（TMA）」，造成器官失能，5成病友首次TMA發作後1個月內，就會發展為末期腎臟病（ESKD），恐需長期洗腎，甚至死亡。

台灣兒童腎臟醫學會理事長邱益煊指出，目前健保已給付補體抑制劑，可避免患者再次出現TMA，但健保給付前，患者需有TMA症狀、經醫師臨床診斷為aHUS，通過國健署罕病認定與健保署藥物事前審核等，平均要花費1至3個月。

因此，邱益煊建議，國健署容許先行審查、後補基因檢測報告；健保署能擴增腎臟等病理切片作為參考指標，另若遇臨床病程急劇惡化的個案，可以考慮採彈性處理，避免未及時治療造成不可逆的器官損傷。

林口長庚兒童腎臟科主任余美靜則說，有些個案即使暫未發病，但有移植手術等需求，臨床上擔憂術後誘發TMA，醫師往往不敢貿然動刀，導致患者錯失移植機會，希望未來針對孕婦、等待移植的患者、合併免疫相關疾病者逐步擴大用藥給付。

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