1劑4900萬！救罕病2月男嬰 健保最小病例

▲李英齊醫師團隊積極治療該名肌萎症男嬰，並申請健保給付基因藥物。（記者蔡淑媛翻攝）

記者蔡淑媛／台中報導

衛福部健保署去年8月起給付罕病「脊髓肌肉萎縮症」（SMA）基因治療藥物「諾健生（Zolgensma）」，一劑費用4900萬元，創紀錄，繼首例給付南部1名未滿6個月嬰兒，再傳出第2例治療的好消息，患者為1名2個多月大的男嬰，肌肉功能惡化快速，已影響進食和呼吸功能，恐活不過1歲，上個月初注射治療後明顯改善，也是全台健保給付後最年輕新生兒發病脊髓肌肉萎縮症第1型治療的成功案例。

中山醫學大學附設醫院兒童神經科主任李英齊指出，這名男嬰出生後10天新生兒篩檢異常就醫時，腿部已經無力無法抬起，檢查確診罹患脊髓性肌肉萎縮症第1型，是罕見且致命的神經肌肉疾病，立刻為他申請健保給付。

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病情未惡化 肌肉功能改善

男嬰等待期間肌肉萎縮症狀持續惡化，手腳無法揮動，功能退化到難以吞嚥，必須仰賴鼻胃管喝奶，而且呼吸喘促，在出生57天後注射諾健生治療，病情未再惡化，肌肉功能改善，呼吸和吞嚥能力也逐步恢復，加上藥物支持及復健支持，男嬰可望穩定好轉。

李英齊指出，脊髓性肌肉萎縮症第1型通常在嬰兒期發病，導致肌肉無力和運動功能喪失，甚至影響呼吸和吞嚥功能，傳統上，此病的第1型治療選擇有限，患者的預後往往不佳，諾健生是近年來引入的一種基因療法，專門為脊髓性肌萎縮症患者設計，進行1次性靜脈注射替換患者體內缺失或有缺陷的SMN1基因（運動神經元存活基因1），恢復SMN蛋白的正常生成，改善神經肌肉功能。

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