曹小妹莉婕因為罹患罕見「非典型溶血性尿毒症」，需要注射「Soliris」，卻因為該藥價格高，一針要價21萬元，家屬雖然自費支付了第一劑，但仍無法救回曹小妹一命。也因此，莉婕父母與罕見疾病基金會日前一同召開記者會，呼籲政府正視罕病緊急用藥的需求。經過11天後，衛福部食品藥物管理署正式公告「Soliris」增列新適應症－非典型溶血性尿毒症。
雖然食藥署的公告，讓該藥可以合法用於「非典型溶血性尿毒症」的治療，但是否納入健保給付？還需要等候健保署的決定。
罕見疾病基金會創辦人陳莉茵呼籲，政府一定要落實罕病法第33條精神，提供患者緊急用藥。別再有家屬因為經濟問題，落入有藥無法用的境地！（記者洪素卿）