文／侯人尹
大雄是重度A型血友病患者，從小就怕打針，只願在關節出血時才注射凝血因子，也因此關節受傷紀錄輝煌，生活品質也大打折扣。最近回診聽從醫師建議，以新型長效藥物預防性注射，加上藥物動力學曲線檢測搭配手機APP應用，期待達成全年度零出血的「不可能任務」。
血友病是一種凝血功能異常的疾病，依照所缺乏的凝血因子分為A型與B型兩大類，其中缺乏第8凝血因子的A型血友病比例約占85%左右，是台灣主要的血友病類型。
凝血因子濃度低於1%屬於重度、1-5%屬於中等度、大於5%則較輕微；重度血友病人需要藉由平時規律性施打凝血因子藥物，維持體內濃度至少保持在1-3%以上，才能減少自發性出血的機率。
以重度A型血友病的預防注射為例，若施打一般型（短效）藥物，每兩天就需施打一次，一週至少要注射3次。頻繁的打針對嬰幼兒來說極為痛苦，青少年易因叛逆導致治療順從性差，成人更因工作而容易忽略。
現階段治療的選擇多了長效型藥物，藥物的半衰期延長1.5倍，因此能減緩藥物代謝速度，使藥物在體內作用的時間延長，且健保核准劑量也較高，能增加對病友的保護力。因此相較於一般型藥物，長效型藥物能增加病友規則施打的意願，降低自發性出血的風險。
藉由採集兩個抽血樣本，透過大數據分析，可測定藥物動力學曲線（PK）。藥物的施打劑量及頻率，病友和醫師討論之後，都可依個人的PK曲線及生活習慣而有所調整。
隨科技進步，現已有多種血友病個人化管理APP，可搭配藥物動力學曲線的檢測，並經由專業醫療人員的評估，幫助病友進行自我管理。
病友可透過APP，掌握當下及推估未來的藥物濃度；且APP有定期的輸注提醒功能，病友也可隨時記錄自己的藥物輸注及出血狀況。並在下一次的門診與醫師討論，制訂出更符合病友需求的治療規劃。
（作者為馬偕兒童醫院兒童血液腫瘤科資深主治醫師）