〔即時新聞／綜合報導〕罕見疾病治療藥物將創日本藥品價格新高，日本厚生勞動省預計將脊髓性肌肉萎縮症治療藥物「Zolgensma」單劑價格訂在1.6億至1.7億日元（約4500億新台幣至4800億新台幣），並將適用醫療健保。
《日經新聞》報導，厚生勞動省計畫在明（13）日宣布藥物「Zolgensma」的價格，預計將創下日本藥品價格新高。患有脊髓性肌萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）的2歲以下嬰幼兒，使用「Zolgensma」一次即可完成治療。
由瑞士公司諾華（Novartis）旗下子公司AveXis所開發的藥物「Zolgensma」，2019年問世，是市面上出現的第2種治療脊髓性肌肉萎縮症藥物，在美國訂價210萬美金（約6300萬新台幣），被認為是全球最貴的藥品。
在「Zolgensma」進入市場前，目前日本國內最貴的藥物是治療白血病的「Kymriah」，價格高達3349萬日元（約994萬新台幣）。
脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種罕見的神經退化性疾病，在世界各國脊髓肌肉萎縮症發生率約為1/10000，相對於台灣每年出生的新生兒當中約有25個罹患此症，是世界上遺傳性疾病中造成嬰兒死亡率最高的疾病。