日本首度臨床試驗 iPS細胞製成神經細胞注射腦部可改善活動障礙
〔編譯茅毅／綜合報導〕日本京都大學「人工誘導多能幹細胞（iPS）研究所」自8月1日起，將展開把人類iPS細胞製成的神經細胞，以注射方式移植到帕金森氏症（Parkinson’s disease）患者大腦深部的臨床試驗。這是全球首度運用iPS細胞針對帕金森氏症進行人體臨床試驗，盼未來能成為治療選項之一。
50歲後好發 台灣逾4萬病患
帕金森氏症好發於50幾至60幾歲，主因是大腦黑質產生神經傳導物質「多巴胺」的神經細胞，因累積異常蛋白質而愈來愈少，造成患者出現行走困難等運動、認知障礙和自律神經失調的惡疾。目前主要療法為服用補充多巴胺的藥物以及在腦中植入電極導線的「深腦刺激」，但服藥10年後，藥效往往變差，目前仍無法根治。日本約有16萬名病患，台灣逾4萬人。
京大iPS研究所腦神經外科教授高橋淳領導的研究團隊，在徵求幾名受試者後，由京大附設醫院挑選並加以治療，將以其所保存的健康捐贈者iPS細胞，培養約500萬個可產生多巴胺的神經細胞，再把病患頭蓋骨鑽孔，注射到腦部。為避免移植後的排斥反應，除使用抗排斥藥物，前述iPS細胞均取自不易產生排斥反應類型（即與患者的免疫類型相似）的捐贈者。
研究團隊2017年8月已在美國科學期刊「自然（Nature）」上，發表帕金森氏症的長尾獼猴（或稱食蟹猴）在移植iPS細胞後，經兩年觀察，確認手腳顫抖等症狀逐漸改善，且未出現沒有完全分化成神經細胞的細胞結合轉化為惡性腫瘤的研究成果。
認知障礙仍難突破 無法根治
這項研究進展除可作為新的治療方法，若與服藥雙管齊下，還能加強藥效。不過，此次臨床試驗針對行動困難等活動障礙，難以寄望能改善認知障礙等其他症狀。移植後，異常蛋白質也可能再累積。此外，鑑於iPS製成的神經細胞並非移植到黑質，若多巴胺分泌過多，則可能引發身體出現不由自主抽動。故除iPS細胞的再生療法，患者仍須持續接受現有治療，絕非能完全恢復健康狀態的「夢幻療法」。