〔記者羅綺／台北報導〕陽明大學研究團隊從病患血液中，透過誘導性多功能幹細胞（iPS），在人體外成果培養出3D立體的肺臟類組織，這個肺臟組織後續將移植到斑馬魚身上，解答囊腫性纖維化的病理轉機。
囊腫性纖維化是一種遺傳性疾病，是因CFTR基因突變所造成，患者體內會產生異常濃稠的黏液，阻塞在身體多個器官中，例如汗腺、胰臟、膽管等，其中阻塞呼吸道導致呼吸衰竭最為常見；但目前囊腫性纖維化病例機制不明，因此尚無法辦法有效治療。
為了探究囊腫性纖維化的致病轉機，陽明大學藥理所講座教授邱士華、藥理所教授黃自強、生物藥學研究所教授何國牟及交通大學生物科技系教授張家靖共同合作，利用電生理及分子生物技術，進一步了解造成囊腫性纖維化的獨特突變背後的病生理機轉；研究團隊從病患體內抽取五至十毫升的血液，利用導性多功能幹細胞的技術，成功培養出肺臟類組織。
邱士華介紹，由於組織是來自病患血液，因此提供了研究攜帶CFTR基因突變的致病機轉的途徑；研究團隊更進一步將帶有基因突變的組織，移植到斑馬魚身上，並透過奈米技術將CFISPR/Cas9基因剪刀所編輯過的基因，送回斑馬魚身上和3D立體的肺臟類組織來嘗試修復缺陷的基因，觀察病理模型，並模擬活體中器官發育與生理狀況。
邱士華指出，臨床研究最大的困難是不容易找到病患，尤其是像囊腫性纖維化這種疾病的病患更少；但利用誘導性多功能幹細胞的技術加上基因編輯的治療平台，能讓病人不用受臨床試驗之苦，「就像用自己的神農去嚐百草」，未來將能運用在多種遺傳性疾病的藥物研發。
邱士華說，由於誘導性多功能幹細胞具有能分化成不同細胞的優點，除了囊腫性纖維化，研究團隊目前也已應用在血液遺傳性疾病以及視網膜疾病上。此外，研究團隊也已在活體外重建人類組織以及3D肺臟類組織，下一步將要利用斑馬魚進行體內實驗。
研究團隊期望創新的基因精準治療平台，能打造出安全且高效率的治療模式，提供臨床解決問題的新選項，加速精準基因療法研發，為罹患基因突變疾病患者帶來療癒的新契機，並期許能應用於新興感染症。