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罕病AADC新藥1劑1億元 12月1日上路
▲健保署昨日通過共擬會，決議將台灣研發、全球首見的「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC）」基因治療藥物納入給付，預計11月前就能開放病童使用。（資料照）
〔記者邱芷柔／台北報導〕一劑要價1億元的罕病基因治療新藥，將納入健保給付！健保署昨天通過「藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」，決議將台灣研發、全球首見的「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症（AADC）」治療藥物納入給付，預計12月1日上路。
保署藥物共擬會拍板
AADC缺乏症是一種遺傳性罕病，病童常在7歲前出現癲癇樣發作與運動障礙，過去多在5至6歲夭折，新療法可望延長壽命至20歲以上。該藥由台大醫院團隊自2007年研發，2022年取得歐盟藥證，去年也獲食藥署核准，被視為國內代表性基因治療成果。
台灣新生兒AADC發生率約3萬分之1，高於日本、美國與歐盟。健保署副署長龐一鳴表示，該藥品牌價約1億元，是健保有史以來給付單價最高藥品，透過「價量協議」與「分期支付」方式與藥廠談判，分階段付款並觀察療效。至於最終支付金額是業務機密，不會對外公開，避免影響藥廠在其他國家的定價策略。
龐一鳴強調，重點不在藥價昂貴，而是國家有責任照顧罕病病童，台灣不僅患者相對較多，研發技術也以台灣為基地，健保支持能累積臨床經驗，未來有助更多國家病童。他也引用署長石崇良的話「全台灣每個人只要出不到5元，就能救一個罕病小朋友，絕對值得。」經費將由罕病專款支應，預估每年約10名患者受惠。
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