蘇一峰批AADC缺乏症新藥搶健保資源 石崇良揭評估考量

石崇良指出，AADC缺乏症藥物不是只能延長病童壽命到20歲，而是因為臨床試驗時間還不夠久，健保納入暫時性支付的過程中也有經過評估。（記者陳宇睿攝）

〔記者林志怡／台北報導〕衛福部健保署自今年12月起對18個月以上、6歲以下AADC缺乏症患者提供新藥暫時性支付，但有醫師質疑新藥只能讓患者壽命延長至20歲以上，且患者仍需要一輩子醫療照顧。衛福部長石崇良今日接受本報「官我什麼事」專訪時強調，這項藥物不是只能延長病童壽命到20歲，而是因為臨床試驗時間還不夠久，過程中也有經過評估。

AADC（芳香族L-胺基酸脫羧酵素）缺乏症是由於先天性的基因缺陷，導致無法合成功能正常的AADC，造成類似帕金森氏症的嚴重運動障礙，平均壽命僅約7歲。

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胸腔內科醫師蘇一峰說，AADC缺乏症基因治療製劑，臨床試驗顯示可讓患者壽命延長至超過20歲，但1針就要1億元，且病童用藥之後仍有運動障礙，9成無法獨立行走，並同時有智能障礙，還是一輩子需要醫療照顧。

另蘇一峰認為，政府說為了照顧1名病童，每個人只要拿出5元就好，但1年有13名病童用藥，每人就要拿65元出來，且1個人得癌症健保花費大概50萬到100萬，病童1針1億元，可以幫助100至200個癌症病人，在病童身上花掉1億元，就是從別的疾病補過來。

對於相關質疑，石崇良說，基因治療、再生醫療、突破性新藥問世，為過去無法處理的疾病帶來新的希望與期待，但同時也伴隨著極高費用，健保資源有限，照要照顧的病人又那麼多，如何處理給付與否的問題，確實很為難，「就像我老婆問我，如果我跟你媽媽掉進海裡，你要先救誰？」

石崇良說，健保對於這類問題的處理方式是透過「醫療科技評估（HTA）」，包括臨床療效、費用、成本效益評估等，且有本國資料更好，同時也會參考英、加、澳等國HTA中心看法、檢視社會倫理衝擊。

石崇良說，HTA過程中不只有看數字，以AADC缺乏症用藥來說，相關藥物已經進入第二期臨床試驗，除相關報告顯示效果顯著、可延長病童壽命，病友團體調查也發現個案症狀大幅改善，且這項藥物不是只能延長病童壽命到20歲，而是因為臨床試驗時間還不夠久，目前還只能觀察到20歲左右。

此外，石崇良說，這項AADC缺乏症藥物是在台灣進行臨床試驗，計有26名個案使用，除2人因其他原因過世，其他患者都還存活，且存活期均有延長，因此專家委員會審酌國際報告、國內數據、HTA等評估後通過，提到共擬會，健保藥品審議過程中都是採取這樣的標準做法。

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