基因療法新突破 助罕病童重見光明

罹患視網膜退化症（retinal dystrophy）的病毒傑斯，接受治療後重獲光明。（圖取自臉書「Moorfields Eye Hospital」）

〔編譯陳成良／綜合報導〕一項創新基因療法為天生患有罕見嚴重失明的兒童帶來轉機。據科學新聞網站《IFLScience》報導，四名接受這項實驗性治療的幼童，視力均顯著提升，開啟了人生新篇章。

帶領研究的倫敦大學學院（University College London）眼科專家麥克利德斯教授（Michel Michaelides）表示：「這是人類首次針對最嚴重的兒童失明病症開發出有效療法，可能徹底改變早期治療模式。」該研究刊登於國際權威醫學期刊《刺胳針》（The Lancet）。

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這四名幼童罹患由AIPL1基因缺陷引發的視網膜退化症（retinal dystrophy），此病導致視網膜——位於眼底的感光組織——細胞快速退化並死亡，無法將光訊號傳至大腦。患者從出生即被認定為法定盲人，僅能分辨光暗。

「幼童視力缺損對成長影響深遠，」共同研究者、倫敦摩爾菲爾茲眼科醫院（Moorfields Eye Hospital）的班布里奇教授（James Bainbridge）指出，「這款基因療法能在嬰幼兒階段介入，改變病童命運。」

治療方式是將健康AIPL1基因置於無害病毒載體內，注射至視網膜。病毒感染細胞後，啟動蛋白質生成，修復並強化視網膜功能。試驗中，四名1至3歲病童僅單眼接受治療（為確保安全）。隨後三至四年追蹤顯示，他們的視力均大幅進步。

6歲病童傑斯（Jace）的母親DJ分享：「術後數週，他開始注意電視和手機，半年後能在數公尺外辨識喜愛的汽車型號。起初，他的大腦還需適應新視野，但如今入睡更容易，就寢不再是挑戰。」

研究確認治療安全性後，團隊已擴大應用至更多病童，並計畫推廣此療法。麥克利德斯教授強調：「這些成果令人振奮，證明基因療法能改寫人生。」

此技術若普及，將為全球數千名罕病患者帶來希望。研究團隊正與醫療機構合作，盼加速審批與應用，讓更多家庭受惠。

傑斯（Jace）在年滿兩歲後不久，接受了其中一隻眼睛的治療。（圖取自臉書「Moorfields Eye Hospital」）

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