李小弟（左）符合用藥條件，李媽媽（右）期盼衛福部儘速核准通過。（記者洪定宏攝）

記者洪定宏、吳欣恬、吳亮儀／連線報導

全台約有500名肌肉萎縮症病友，其中以「裘馨型」最常見也最嚴重。歐盟已核准一種治療藥物「Translarna」上市，可以「有條件使用」在某些病友身上，減緩肌肉功能惡化，因此病友協會和藥商希望政府能儘速通過健保給付申請，不過相關申請還在作業中。

中華民國肌萎縮症病友協會昨天舉辦創會20週年活動，台中榮總兒童醫學部主治醫師李秀芬在會中，與近300名肌萎病友及家屬，分享國外罕病藥物研究的重大突破與進展。

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李秀芬醫師表示，罕藥Translarna是一種蛋白質重建療法，能在患者身上形成「功能性蛋白質」，有效減緩患者肌肉功能惡化。

這項藥物是美國生物製藥公司PTC研發，已取得歐洲藥物管理局（EMA）的上市授權，可用於「無意義突變」導致的裘馨型肌萎縮症患者（nmDMD），使用條件必須為裘馨型、年滿5歲且能行走，經過協會與藥商篩選，目前符合者僅6人。

因新藥價格昂貴，且須終身服藥，因此藥商已向衛福部提出健保給付申請，中華民國肌萎縮症病友協會理事長林榮祥也呼籲政府儘速核准通過，減輕病友及家屬負擔，對未來有希望。

代理藥商吉帝藥品公司營運處長江政起指出，法國及瑞士等國已核准Translarna為健保用藥，公司去年4月向衛福部提出申請，但被要求「補件」，所以還在作業中。

國健署婦幼健康組組長陳妙心說，根據《罕見疾病藥物申請辦法》，藥廠必須先向食藥署檢具資料，由食藥署召開「罕見疾病及藥物審議會」藥物小組會議審查，通過後，再由食藥署提到國健署負責、每三個月召開一次的「罕見疾病及藥物審議會」大會上審議，通過後，即可向健保署申請給付認定。

健保署副署長李丞華表示，罕見疾病種類和使用的藥物要先經過國健署核定後，才會送交健保署審議給付，但不一定送件了就會通過，但若藥廠已取得我國食藥署的藥證就會較有幫助。

台南市永康區的10歲李小弟是6名符合用藥條件者之一。他在7歲時，被確診為裘馨型，雖然逐漸萎縮，但還能行走及打球、運動。

李媽媽強調，如果藥商能免費提供，她願意讓孩子嘗試新藥，只希望孩子的病症不再惡化。

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